[摘要] 通过该疗法后痊愈儿童的家长称：生命无法用金钱衡量。 网友声音： 这个价格大部分人接受不了，所以这个药专门为富人设计的吗？ 也有网友们表示理解 史上最贵药用来治什么病？
通过该疗法后痊愈儿童的家长称：生命无法用金钱衡量。
网友声音：
这个价格大部分人接受不了，所以这个药专门为富人设计的吗？
也有网友们表示理解
史上最贵药用来治什么病？
SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，以脊髓和下脑干中运动神经元的丢失为特征，从而导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力。最终，SMA患者会丧失行动能力，并且难以完成呼吸和吞咽等基本生活功能，需要重大的医疗干预和护理帮助。
延伸阅读：
脊髓性肌萎缩症 基因筛查可阻断
有这样一群宝宝，他们的运动神经细胞在生命初期就开始受损并凋亡，最普通的翻身、抬头、爬行、坐稳对于他们来说都是巨大的挑战；随着病程的发展，他们原有的功能还会不断弱化，最终影响吞咽和呼吸。这些孩子得了一种罕见病，学名叫做“脊髓性肌萎缩症”。
脊髓性肌萎缩症是最常见的常染色体隐性遗传病之一，患者大多在婴儿期起病，患者中60%属于重症一型患者，他们的生命周期往往不超过两岁，因此脊髓性肌萎缩症也被称做婴幼儿的头号遗传病杀手。
北京大学第一医院儿科副主任熊晖介绍说，人群中，脊髓性肌萎缩症致病基因的携带率非常高，大约为2%左右，也就是50个普通人中就有一个是脊髓性肌萎缩症基因携带者。一旦夫妻双方都是携带者，则每一胎生患儿的概率为25%，生无症状携带者的概率为50%，生一个健康孩子的概率为25%。
熊晖介绍说，脊髓性肌萎缩症在新生儿中的发病率为1/6000至1/10000，临床上通过科学的携带者基因筛查和产前诊断，可以较有效地实现疾病阻断，减少新发病例。
来源：北晚新视觉综合 闽南网 网友评论 北京晚报
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橙山网(csnd.net)简评：近日，经美国FDA批准，小儿脊髓性肌肉萎缩基因疗法在美上市，一支药物标价210万美元（约1448万元），堪称史上最贵药。网友纷纷质疑：这是在拿孩子的命要挟家长，讨要赎金。但医药
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